ÃֽŴº½º

[¹ÙÀÌ¿À½ºÆåÅ×ÀÌÅÍ]RNAÄ¡·áÁ¦ '½ºÇɶóÀÚ', ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõ ´ë»ó ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀÎ
¾ð·Ð»ç °ü¸®ÀÚ ³¯Â¥ 2016.12.26

RNAÄ¡·áÁ¦ '½ºÇɶóÀÚ', ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõ ´ë»ó ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀÎ

±â»çÀÔ·Â : 2016-12-24 18:13|¼öÁ¤ : 2016-12-26 09:21
ÆäÀ̽ººÏÀ¸·Î ±â»ç °øÀ¯ÇϱâÆ®À§ÅÍ·Î ±â»ç °øÀ¯ÇϱâÄ«Ä«¿À½ºÅ丮·Î ±â»ç °øÀ¯Çϱâ´ñ±Û¿µ¿ªÀ¸·Î À̵¿

¹ÙÀÌ¿À½ºÆåÅ×ÀÌÅÍ ±è¼º¹Î ±âÀÚ

¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨-¾ÆÀÌ¿À´Ï½º °øµ¿°³¹ß, "¿¬°£ 10¾ï´Þ·¯ ºí·Ï¹ö½ºÅÍ ¼ºÀå °¡´É¼º"...±¹³»±â¾÷ ÆĹ̼¿ ´ºÅ¬·¹¿À½Ãµå ¿ø·á°ø±Þ

¾ÈƼ¼¾½º RNAÄ¡·áÁ¦ °³¹ß±â¾÷ÀÎ ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º(IONIS)°¡ °³¹ßÇÑ '½ºÇɶóÀÚ(SPINRAZA, Á¦Ç°¸í)'°¡ ¾ÆÁ÷ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â Èñ±Íº´ÀΠô¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ(SMA, spinal muscular atrophy)¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ Ä¡·áÁ¦·Î FDA(¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹) ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Ò´Ù°í ȸ»çÃøÀÌ 23ÀÏ ¹àÇû´Ù. ½ºÇɶóÀÚ´Â ¿ÃÇØ 10¿ù ¹Ì±¹ FDA, À¯·´ EMA·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤¹Þ¾Æ ½Å¼ÓÇã°¡ÀýÂ÷¿¡ µé¾î°¬´ø Á¦Ç°ÀÌ´Ù.

À̹ø FDAÀÇ ½ÂÀο¡ À̸ñÀÌ ÁýÁߵǴ ÀÌÀ¯´Â Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â SMA ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ ÀÓ»ó3»ó¿¡¼­ '¸Å¿ì ¿ì¼öÇÑ ÀÓ»ó°á°ú'¸¦ ¹ÙÅÁÀ¸·Î ÀÌ·é ¼º°úÀε¥´Ù ¾ÆÁ÷±îÁö »ó¾÷ÀûÀ¸·Î ¼º°øÇÑ RNA Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â »óȲ¿¡¼­ ºí·Ï¹ö½ºÅÍ ÀǾàÇ°À¸·Î ¼ºÀåÇÒ °¡´É¼ºÀÌ Å©±â ¶§¹®ÀÌ´Ù.

¿ÃÇØ 10¿ù RNAÄ¡·áÁ¦ ¼±µµ±â¾÷ÀÎ ¾ó³ªÀÏ·³ Æĸ¶½´Æ¼Äýº(Alnylam Pharmaceuticals)°¡ ·¹ºÎ½Ã¶õ(revusiran)ÀÇ ÀÓ»ó3»ó Áß´ÜÀ» ¹ßÇ¥Çϸ鼭 ÇÏ·ç¾Æħ¿¡ ÁÖ°¡°¡ ¹ÝÅ丷³ª´Â ¾î·Á¿òÀ» °Þ±âµµ Çß´Ù. ÇØ´ç¾à¹°Àº RNAi(RNA inteference, RNA °£¼·) ¹æ¹ýÀ¸·Î mRNA°¡ ´Ü¹éÁú·Î ¹ßÇöµÇ´Â °ÍÀ» ¸·´Â ¿ø¸®¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÑ °ÍÀ¸·Î, ÀÌ Èĺ¸¹°ÁúÀÇ ÀÓ»óÁß´ÜÀ» °è±â·Î ÀÏ°¢¿¡¼­´Â RNA Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ Àǹ®ÀÌ Á¦±âµÆ´Ù.

ÀÌ·± »óȲ¿¡ ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨-¾ÆÀÌ¿À´Ï½º°¡ Áö³­ 11¿ù ¼º°øÀûÀÎ ´º½Ã³Ê¼¾(nusinersen, ½ºÇɶóÀÚ) ÀÓ»ó3»ó °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥Çϸ鼭 ¾ÈƼ¼¾½º RNA Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ °ü½ÉÀÌ µÇ»ì¾Æ³µ°í, À̹ø¿¡ FDAÀÇ ½ÂÀÎÀ» ȹµæÇϸ鼭 ¸¹Àº ±â´ë¸¦ ¸ðÀ¸°í ÀÖ´Ù.

½ºÇɶóÀÚÀÇ ÀÓ»ó3»ó(CHERISH) °á°ú¸¦ º¸¸é, ¿îµ¿´É·ÂÀ» Æò°¡ÇÏ´Â 1Â÷ ±âÁØÁ¡(endpoint)ÀÎ FMSE(Hammersmith Functional Moter Scale Expanded)¿¡¼­ ¸Å¿ì À¯ÀǹÌÇÑ °á°ú(p<0.0001)¸¦ ¾ò¾ú´Ù. ÀÓ»ó3»óÀº Type 1, 2, 3À¸·Î 2-13¼¼ 126¸í SMA ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÁøÇàµÇ¾úÀ¸¸ç 15°³¿ù Â÷¿¡ Æò±Õ 4Á¡¿¡ ´ÞÇÏ´Â Çâ»óÀ» º¸¿´°í, Ä¡·á¸¦ ¹ÞÁö ¾ÊÀº ȯÀÚµéÀÇ °æ¿ì¿¡´Â Æò±Õ 1.9Á¡ °¨¼ÒÇß´Ù. ¾à¹°Åõ¿©¿¡ µû¸¥ Ưº°ÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀº ³ªÅ¸³ªÁö ¾Ê¾Ò´Ù.

½ºÇɶóÀÚ´Â ½ÃÀå¿¡ Ãâ½ÃµÉ °æ¿ì ¿¬°£ ¸ÅÃâÀÌ 10¾ï´Þ·¯°¡ ³Ñ´Â ºí·Ï¹ö½ºÅÍ Á¦Ç°ÀÌ µÉ °ÍÀ¸·Î ½ÃÀåÀü¹®°¡µéÀº ¿¹»óÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÇÑÆí, ·Î½´, ³ë¹ÙƼ½º, Astellas µî ´Ù±¹Àû Á¦¾à»çµéÀÌ SMA½ÃÀåÀ» °Ü³ÉÇØ ÀÓ»ó2»óÀ» ÁøÇàÁßÀÌ´Ù.

¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨Àº 2012³â ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º¿Í ½ºÇɶóÀÚ¿¡ ´ëÇÑ °³¹ßÀ» ÁøÇàÇØ¿Ô´Ù. ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨Àº ½ºÇɶóÀÚ¿¡ ´ëÇÑ Àü¼¼°è ÆDZÇÀ» È®º¸ÇßÀ¸¸ç, ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º´Â Àü¼¼°è ½ÂÀÎ ÈÄ ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨À¸·ÎºÎÅÍ 1¾ï5000¸¸´Þ·¯ÀÇ ¸¶ÀϽºÅæÀ» ¹Þ°Ô µÈ´Ù.

¾ÈƼ¼¾½º Ä¡·áÁ¦ÀÎ '½ºÇɶóÀÚ'°¡ °Ü³ÉÇÏ´Â SMA´Â ¸Å¿ì ½É°¢ÇÑ ¿îµ¿½Å°æÁúȯÀ¸·Î SMN1(survival motor neuron 1) À¯ÀüÀÚ »ó¿¡ °á½Ç(deletion) ȤÀº °áÇÔÀÌ »ý±â°Å³ª SMN ´Ü¹éÁúÀÇ ¹ßÇö¾çÀÌ °¨¼ÒÇØ ³ªÅ¸³­´Ù. ÀÌ¿¡ ½ºÇɶóÀÚ´Â SMN2°¡ ´Ü¹éÁú·Î ¹ßÇöµÇ±â Àü ¼±±¸¹°ÁúÀÎ pre-mRNA¿¡ °áÇÕÇØ ±â´ÉÀ» ÇÒ ¼ö ÀÖ´Â SMN ´Ü¹éÁú ¹ßÇö¾çÀ» ´Ã¸®´Â ¿ø¸®´Ù.

SMNÀº ô¼ö¿¡ ÀÖ´Â ½Å°æ»ýÁ¸¿¡ ÇÙ½ÉÀûÀÎ ¿ä¼Ò·Î ±ÙÀ°½Å°æ ¹ß´Þ, ±â´É¿¡ Áß¿äÇÑ ¿ªÇÒÀ» ÇÑ´Ù. ±×·¸±â¿¡ SMA Áõ»óÀÇ ½É°¢ÇÑ Á¤µµ´Â SMN ´Ü¹éÁúÀÇ ¹ßÇö°ú ¿¬°üµÇ¾î ÀÖÀ¸¸ç, À¯¾Æ¿¡¼­ Type 1 SMA´Â °¡Àå ½É°¢ÇÑ »ý¸íÀ» À§ÇùÇÏ´Â Á¤µµ´Ù. ¾Æµ¿¿¡¼­ Type 2, 3 SMA´Â Type 1¿¡ ºñÇØ »ó´ëÀûÀ¸·Î ¸¹Àº SMN ´Ü¹éÁúÀ» ¹ßÇöÇÏÁö¸¸, ÀÏ»ó»ýÈ°¿¡ ¾î·Á¿òÀ» °Þ´Â´Ù.

¾ÆÀÌ¿À´Ï½º´Â ÀÌ¿Ü ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨, ¾Æ½ºÆ®¶óÁ¦³×Ä«, ·Î½´, GSK, Akcea µî°ú °øµ¿À¸·Î 13°³ Èñ±ÍÁúȯ, 4°³ ½ÉÀåÁúȯ, ¾Ï, ´ë»çÁúȯÀ» Æ÷ÇÔÇÑ 29°³ÀÇ RNA Ä¡·áÁ¦ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» °³¹ßÁßÀÌ´Ù. 2013³â¿¡ óÀ½À¸·Î ½ÉÀåÁúȯ¿¡¼­ FDA ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Æ Á¦Ç°À» Ãâ½ÃÇѵ¥ À̾î, ÇöÀç 2°³ ¾à¹°À» Ãâ½ÃÇÑ »óÅ´Ù. ÀÌ¿Ü 6°³ ÀÓ»ó3»ó, 15°³ ÀÓ»ó2»ó ÇÁ·Î±×·¥ µîÀ» ÁøÇàÁßÀÌ´Ù.

¡ãÀÓ»ó2, 3»ó ÁøÇàÁßÀÎ Èñ±ÍÁúȯ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÃâó: ȸ»ç ȨÆäÀÌÁö

¡ãÀÓ»ó2, 3»ó ÁøÇàÁßÀÎ Èñ±ÍÁúȯ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÃâó: ȸ»ç ȨÆäÀÌÁö

ÇÑÆí, ½ºÇɶóÀÚ´Â ±¹³» ¹ÙÀÌ¿Àȸ»çÀÎ ÆĹ̼¿ÀÌ ½á¸ðÇǼſ¡ °ø±ÞÇÏ´Â ´ºÅ¬·¹¿À½Ãµå¸¦ ¿ø·á·Î »ç¿ëÇÑ´Ù. ÆĹ̼¿Àº ÀÌ¿Ü ¾Æ¹Ð·ÎÀÌµå ½É±ÙÁõ, ¾Æ¹Ð·ÎÀ̵强 ´Ù¹ß½Å°æº´Áõ, ų·Î¹ÌÅ©·ÐÇ÷ÁõÁõÈıºÀ» Æ÷ÇÔÇÑ Èñ±ÍÁúȯ ½Å¾àÈĺ¸¹°ÁúÀÇ ´ºÅ¬·¹¿À½Ãµå ¿ø·áµµ °ø±ÞÇÑ´Ù°í ¹àÇû´Ù.

±¹³»¿¡¼­´Â ¿Ã¸®Æнº°¡ 11¿ù ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°íÇÙ»ê(ASO) ºñ¸¶¾à¼º ÁøÅë½Å¾àÀ¸·Î ¹üºÎó½Å¾à°³¹ß»ç¾÷´Ü(KDDF)ÀÇ Áö¿ø°úÁ¦¿¡ ¼±Á¤µÈ ¹Ù ÀÖ´Ù. ÇØ´ç Ä¡·áÁ¦´Â ¡®SCN9A¡¯À̶ó´Â À¯ÀüÀÚ¸¦ ¾ïÁ¦ÇØ ÅëÁõ °¨°¢À» ¸Å°³ÇÏ´Â ÀÌ¿Â Åë·ÎÀÎ Nav1.7À» ¹ßÇöÀ» ÀúÇØÇÏ´Â ¿ø¸®´Ù. ¿Ã¸®Æнº´Â ÀÌ¿Ü ´ë»çÁúȯ, ¾ÏÀ» Æ÷ÇÔÇÑ ´Ù¾çÇÑ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» ÁøÇàÁßÀÌ´Ù.

÷ºÎÆÄÀÏ


¸ñ·ÏÀ¸·Î

·Î±×ÀÎ, ȸ¿ø°¡ÀÔ, °èÁ¤Á¤º¸ ã±â

ȸ¿ø°¡ÀÔ, °èÁ¤Á¤º¸ ã±â

ȸ¿ø°¡ÀÔ

¾ÆÀ̵ð/ºñ¹Ð¹øÈ£ ã±â

ÃֽŠ´º½º ¹Ù·Î°¡±â

LK ÄÁ¼³ÆÃ